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《中新網》：創新藥攻關人丁列明：“孤兒藥”何以不“孤”？
日期: 2022-03-04
中新社杭州3月4日電 作者 張煜歡
“目前全球已知的罕見病有近7000種，而僅有10%的罕見病有相應治療方法，其余90%的罕見病仍無藥可治，甚至無法確診。”全國人大代表、貝達藥業董事長兼首席執行官丁列明日前接受中新社記者采訪時，提及了罕見病藥物研發難現狀。
他介紹，在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。當前，“孤兒藥”短缺已成為全球性重大公共衛生問題。
全國人大代表、貝達藥業董事長兼首席執行官丁列明(右)接受中新社記者采訪。 錢鵬 攝
多年來，從事新藥研發的丁列明，構建了中國領先的腫瘤分子靶向藥研發和產業化平臺，填補諸多藥物研發空白。在這位曾做過醫生的科學家看來，罕見病患者的“無可奈何”，亦是無數藥物研發人員的心中癥結。
“很多人都看過電影《我不是藥神》，講述了部分癌癥患者用不起藥的現實。”丁列明說，近年來通過自主創新，中國在醫藥創新方面不斷取得進展，且隨著越來越多天價“救命藥”納入醫保，百姓經濟負擔大大降低。但在罕見病藥物研發方面，似乎還有一段頗為艱難的前路要面對。
“‘孤兒藥’研發的一大障礙在于企業積極性不高。”丁列明解釋，“孤兒藥”研發成本高，而單一罕見病患者人數少，上市后收益不足以收回研發成本。此外由于患者人數少，臨床受試者招募也十分困難。
丁列明強調，雖然罕見病發病率、患病率低，但由于中國人口基數龐大，罕見病患者的絕對數量并不少。“孤兒藥”的研發單純依靠企業驅動和市場機制很難得到解決。
他提到，當前國家對“孤兒藥”研發的激勵政策相對較少，目前政策主要集中在審評階段，對罕見病基礎研究和“孤兒藥”原始創新的激勵作用尚不明顯。
丁列明提出，要構建貫穿研發、注冊、上市后各階段的系統性激勵機制，鼓勵“孤兒藥”領域更多的“中國創新”。
“我建議在國家層面加強對罕見病診治的統籌，同時在國家層面成立罕見病專項工作委員會，統籌圍繞罕見病診治、‘孤兒藥’研發和醫保報銷等制定系統性政策機制，鼓勵科研院所和醫藥企業加大‘孤兒藥’研發。”丁列明說。
研發費用對藥企而言同樣是一座大山。丁列明希望在國家科研項目申請上，加大對“孤兒藥”研發項目的科研經費支持，比如以“孤兒藥”研發費用的50%給予企業稅收減免。同時可對獲得兒童用“孤兒藥”上市許可的藥企獎勵不限制使用的優先審評券，優先審評券不記名、可交易，這樣能大大激發藥企積極性。
此外，他還提出授予藥企市場獨占期保護。其介紹，《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中提出，對罕見病治療藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，給予一定的數據保護期。保護期內不批準其他申請人同品種上市申請。
“但在實踐中，由于受試者數量少，‘孤兒藥’研發數據重復性低，數據保護的激勵效果有限。”他建議，給予獲批上市的“孤兒藥”一定期限的市場獨占期，在此期間不批準同一品種相同適應癥的上市，以市場獨占期激勵替代數據保護政策。(完)
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