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“雖然罕見病發(fā)病率低，但我國人口基數(shù)大，患者的絕對數(shù)量不少，目前超過2000萬，建議在國家層面加強對罕見病診治的統(tǒng)籌，加大對藥物研發(fā)的激勵和支持，并授予市場獨占期保護。”3月1日，全國人大代表、貝達藥業(yè)股份有限公司董事長兼CEO丁列明告訴澎湃新聞，他將在十三屆全國人大五次會議上提出《關于進一步鼓勵和支持孤兒藥研發(fā)的建議》。

罕見病指發(fā)病率極低、患病人數(shù)極少的疾病。據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，罕見病是患病人數(shù)占總人口0.65‰-1‰的疾病，已知罕見病約7000種，僅10%有治療方法。

“國際上將用于罕見病治療的藥物稱作‘孤兒藥’，‘孤兒藥’短缺是全球性公共衛(wèi)生問題：一是研發(fā)成本高，而單一罕見病患者人數(shù)少，藥品上市后的收益不足以收回成本，企業(yè)研發(fā)意愿不強；二是患者人數(shù)少，臨床受試者招募難。”丁列明說，孤兒藥的研發(fā)只靠市場機制驅動很難解決，要從政策層面加大引導和支持，降低研發(fā)的困難和費用，增加研發(fā)成功率和收益預期。

他表示，目前我國對孤兒藥研發(fā)的激勵政策較少，主要集中在審評階段，更多的是鼓勵境外已上市藥物在我國上市，對國內(nèi)罕見病的基礎研究、轉化醫(yī)學研究和孤兒藥原始創(chuàng)新的激勵作用不明顯，建議構建貫穿研發(fā)、注冊、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵機制。

首先是在國家層面加強對罕見病診治的統(tǒng)籌。目前國家衛(wèi)健委已牽頭建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)并開展信息登記工作，覆蓋324家醫(yī)院，建議在國家層面成立專項工作委員會，統(tǒng)籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發(fā)、醫(yī)保報銷等制定系統(tǒng)性政策機制，鼓勵科研院所、醫(yī)藥企業(yè)加大孤兒藥研發(fā)，以罕見病登記系統(tǒng)的流行病學數(shù)據(jù)為基礎，擴充并動態(tài)調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

其次，加大對孤兒藥研發(fā)的激勵。在國家科研項目申請上，建議對孤兒藥研發(fā)給予政策傾斜，加大經(jīng)費支持，以孤兒藥研發(fā)費用的50%給予企業(yè)稅收減免。研發(fā)過程中，經(jīng)資格認定后，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提供全程研發(fā)技術支持，為企業(yè)臨床試驗方案設計提供指導，開設孤兒藥專門的溝通機制，豁免孤兒藥上市注冊費用，明確自主研發(fā)的孤兒藥與臨床急需、境外已上市罕見病用藥優(yōu)先審評審批同樣適用“七十日審批”政策。

此外，授予孤兒藥市場獨占期保護，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，期間不批準同一品種相同適應癥藥物上市。