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       3月2日，全國人大代表、貝達藥業董事長丁列明在接受中國證券報記者專訪時表示，當前孤兒藥短缺已經成為全球性重大公共衛生問題，特別是研發階段存在包括研發成本高、企業意愿不強、臨床受試者招募困難在內的多重障礙，單純依靠企業驅動和市場機制很難得到解決。對此，他建議，國家應該在政策層面加大引導和支持，構建貫穿研發、注冊、上市后各階段的系統性激勵機制。

　　在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。丁列明表示，雖然罕見病發病率和患病率低，但我國人口基數龐大，罕見病患者的絕對數量并不少，對社會、經濟、醫療等多方面均存在不容忽視的影響，是重要的公共健康問題之一。

　　丁列明最為關注的是，國內孤兒藥的研發目前還處于空白狀態，少數罕見病已有進口藥在國內獲批上市，大部分仍沒有治療藥物可用。在他看來，目前孤兒藥研發存在兩大障礙：一是藥物研發成本高，單一罕見病患者人數少，上市后收益不足以收回研發成本，企業研發意愿不強；二是由于患者人數少，臨床受試者招募困難，孤兒藥的研發單純依靠企業驅動和市場機制很難得到解決。 

　　他告訴記者，近年來，多方積極配合推進罕見病群體的摸底、診斷、救治、保障等工作，力度不斷加強，進度不斷加快。但我國對孤兒藥研發的激勵政策相對較少，目前主要集中在審評階段。

　　丁列明建議，需要從政策層面進一步加大引導和支持，降低藥物研發的困難和費用，增加研發成功率和收益預期。

　　首先，國家層面加強對罕見病診治的統籌。建議成立罕見病專項工作委員會，統籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發和醫保報銷等制定系統性政策機制，鼓勵科研院所和醫藥企業加大孤兒藥的研發。

　　其次，加大對孤兒藥研發的激勵和支持。在國家科研項目申請上，建議對孤兒藥研發項目給予政策傾斜，并加大對孤兒藥研發項目的科研經費支持，以孤兒藥研發費用的50%，給予企業稅收減免。

　　最后，授予孤兒藥市場獨占期保護。由于受試者數量少，孤兒藥研發數據重復性低，數據保護的激勵效果有限。建議以市場獨占期保護政策替代數據保護政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期。